A Chiesi Global Rare Diseases, unidade de negócios do Grupo Chiesi estabelecida para oferecer terapêuticas e soluções inovadoras para pessoas afetadas por doenças raras, e a Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American: PLX) (TASE: PLX), uma empresa biofarmacêutica, acabam de anunciar que o Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) pertencente à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) adotou uma opinião positiva, recomendando a autorização de comercialização para o tratamento de doentes adultos com a doença de Fabry. “A Chiesi e os nossos parceiros da Protalix estão profundamente comprometidos com as pessoas que vivem com a doença de Fabry e suas famílias, muitas das quais têm necessidades médicas não atendidas", afirma Giacomo Chiesi, chefe da Chiesi Global Rare Diseases. "Estamos profundamente gratos a todas as pessoas com a doença de Fabry que participaram nos ensaios clínicos. Graças a elas, o PRX-102 foi extensamente estudado durante o programa de desenvolvimento clínico, fornecendo os dados para a avaliação e opinião positiva do CHMP em relação ao perfil positivo de custo-benefício do PRX-102. Esperamos avançar em direção à aprovação e lançamento na Europa e continuamos empenhados na nossa missão de oferecer esta potencial opção de tratamento, às pessoas que vivem com a doença de Fabry em todo o mundo.” O PRX-102 é uma enzima recombinante humana inovadora α-Galactosidase-A (α-Gal-A) que está a ser investigada como terapêutica de substituição enzimática (TSE) para o tratamento da doença de Fabry. A opinião positiva do CHMP foi baseada num pedido de autorização de comercialização (MAA) que incluiu dados positivos de um conjunto abrangente de estudos pré-clínicos, clínicos e de produção que avaliaram o PRX-102. O programa de desenvolvimento clínico incluiu os estudos clínicos BALANCE, BRIDGE e BRIGHT de fase 3 concluídos, o estudo clínico de fase 1/2 e os estudos de extensão relacionados que estão a ser estudados atualmente, e que, juntos, representam mais de 400 anos de exposição ao PRX-102. O PRX-102 foi estudado em mais de 140 doentes, incluindo doentes não tratados com TSE e doentes já tratados com TSE, e inclui um estudo de comparação com a agalsidase beta. "Estamos satisfeitos por estarmos mais perto da aprovação na Europa, graças à opinião positiva do CHMP, que recomendou a autorização de comercialização do PRX-102, para doentes adultos com a doença de Fabry", refere Dror Bashan, presidente e diretor executivo da Protalix. "Acreditamos que a recomendação reconhece a força do conjunto de dados positivos do nosso robusto programa de ensaios clínicos e destaca o potencial do PRX-102 de fornecer uma nova opção de tratamento para doentes com a doença de Fabry. Os dados do nosso programa clínico indicam que o PRX-102 tem o potencial de ser uma terapêutica de longa duração com um perfil favorável de tolerância e imunogenicidade. Juntamente com a Chiesi, estamos comprometidos em trazer o PRX-102 para o mercado e trabalhar para, potencialmente, melhorar a qualidade de vida dos doentes com doença de Fabry. Agradecemos aos profissionais do estudo pela dedicação e aguardamos a decisão final da Comissão Europeia sobre a submissão da autorização de comercialização do medicamento." Olga Azevedo, coordenadora do Centro de Referência de Doenças Lisossomais de Sobrecarga do Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães e presidente da comissão coordenadora de tratamento de doenças Lisossomais de sobrecarga em Portugal por sua vez, comentou, “a pegunigalsidase alfa traduz mais um avanço no tratamento da doença de Fabry. Uma terapêutica eficaz e segura, agora aprovada pelo CHMP da EMA e em breve disponível para os doentes europeus." A opinião do CHMP é agora encaminhada para a decisão final da Comissão Europeia (CE). Espera-se uma decisão da CE sobre a submissão da autorização de comercialização do medicamento no início do mês de maio. Fonte: Chiesi Global Rare Diseases Protalix BioTherapeutics, Inc. PP-EF-0234 V1.0
