Novartis recebe aprovação do Infarmed para terapia genética para o tratamento da AME

A Novartis Gene Therapies recebeu da Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (Infarmed) a aprovação de financiamento no âmbito do Serviço Nacional de Saúde (SNS) para terapia genética para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME).

 

“O acordo resulta da colaboração da Novartis com as autoridades de saúde para tornar a sua inovação acessível aos doentes com atrofia muscular espinhal”, tornando-se “amplamente disponível a doentes elegíveis a primeira terapia de substituição genética para a AME, uma doença genética rara e devastadora”.

Esta patologia é “a principal causa genética de mortalidade infantil e é causada por um gene ausente ou com defeito do neurónio de motor da sobrevivência 1 (SMN1)”, sendo que bebés com AME Tipo 1 geralmente apresentam sintomas antes dos seis meses de idade.

Apenas com uma única administração, a terapia de substituição genética, agora aprovada, atua na raiz da doença. “O bebé recebe uma cópia do gene SMN1 não funcionante e o organismo passa a produzir a proteína necessária à sobrevivência dos neurónios motores, o que permite parar a progressão da doença”, pode ler-se em nota enviada.

Governação Clínica
Editorial | Joana Romeira Torres
Governação Clínica

O Serviço Nacional de Saúde em Portugal foi criado e cresceu numa matriz de gestão napoleónica, baseada numa forte regulamentação, hierarquização e subordinação ao poder executivo, tendo como objeto leis e regulamentos para reger a atividade de serviços públicos no geral, existindo ausência de regulamentação relativa à sua articulação com os serviços sociais e económicos.

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